Partecipare alle sperimentazioni cliniche non significa più solo fare la cavia

Questo è il 5156° articolo di Da Yi Xiao Hu

Nel 2023, la National Medical Products Administration ha approvato il lancio di oltre 80 nuovi farmaci, tra cui più di 30 nuovi farmaci di classe 1, un record degli ultimi anni. Tra questi c'è il noto primo trattamento nazionale per il COVID-19, Mindevi (compresse di remdesivir bromidrato triziato). Il lancio di nuovi farmaci non significa solo lo sviluppo di nuove capacità di ricerca e sviluppo di farmaci nel mio Paese, ma significa anche che i pazienti hanno a disposizione più opzioni terapeutiche, sempre più innovative.

Tuttavia, molti potrebbero non sapere che il lancio di un nuovo farmaco è indissolubilmente legato alla sperimentazione clinica. Quando si parla di sperimentazioni cliniche, molti pazienti hanno queste preoccupazioni: le sperimentazioni cliniche usano i pazienti come "cavie"? Gli studi clinici produrranno molti effetti collaterali? Ritarderà il periodo di trattamento migliore per il paziente? Il motivo per cui molti pazienti sono preoccupati per le sperimentazioni cliniche è perché non le capiscono.

La storia degli studi clinici

Per sperimentazione clinica si intende qualsiasi studio sistematico di farmaci su esseri umani (pazienti o volontari sani) per confermare o rivelare gli effetti, le reazioni avverse, l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l'escrezione dei farmaci in sperimentazione. Lo scopo è determinare l'efficacia e la sicurezza dei farmaci sperimentali. La sua storia può essere fatta risalire al 7000-5000 a.C. I dipinti rupestri scoperti dall'archeologia hanno confermato che gli esseri umani hanno iniziato a fare uso di funghi allucinogeni. La storia di Shennong che assaggiò centinaia di erbe in tempi antichi segnò anche l'inizio delle "sperimentazioni cliniche" nel mio Paese. Nel 1061 d.C., il "Compendio di Materia Medica" registrò uno studio clinico che verificò gli effetti del ginseng attraverso esperimenti sugli esseri umani: due persone furono selezionate come controllo, una tenne il ginseng in bocca e l'altra no. Camminarono per tre o cinque miglia. Quello che non teneva il ginseng in bocca ansimava pesantemente, mentre quello che lo teneva in bocca riusciva a respirare liberamente. Pertanto, si è ritenuto che quest'ultimo avesse l'effetto di ricostituire il qi e di resistere alla fatica dovuta al ginseng orale. Questa registrazione è considerata il primo esperimento di controllo semplice condotto nell'antica Cina. Nel 1747 venne condotto il primo esperimento clinico controllato al mondo sull'uso di agrumi e limoni per curare lo scorbuto: per studiare trattamenti efficaci contro lo scorbuto, il medico militare Lind selezionò 12 membri dell'equipaggio affetti da scorbuto e sintomi simili, diede loro la stessa dieta di base per renderli comparabili e li divise casualmente in 6 gruppi, a ciascuno dei quali vennero somministrati trattamenti diversi. Alla fine, i sintomi dei due membri dell'equipaggio che avevano mangiato agrumi e limoni migliorarono e guarirono.

Importanza degli studi clinici

Attualmente sono ancora numerose le malattie incurabili o con efficacia limitata, e continuano a emergere nuove patologie, come il nuovo coronavirus. Per questo motivo è necessario sviluppare continuamente nuovi farmaci per proteggere la vita e la salute dell'intera umanità. I nuovi farmaci devono essere sottoposti a rigorose e scientifiche ricerche cliniche e la loro sicurezza ed efficacia devono essere verificate prima di poter essere promossi e utilizzati. Gli studi clinici sono l'unico modo per immettere sul mercato nuovi farmaci.

Rischi e benefici della partecipazione alle sperimentazioni cliniche

Gli studi clinici presentano certamente alcuni rischi e c'è la possibilità che i nuovi farmaci possano essere inefficaci o addirittura dannosi per l'organismo. Tuttavia, i ministeri statali competenti hanno formulato una serie di rigorosi standard e requisiti per l'attuazione delle sperimentazioni cliniche. Prima di procedere con le sperimentazioni cliniche, i nuovi farmaci saranno sottoposti a approfondite ricerche preliminari su cellule e animali. Solo dopo aver valutato che hanno raggiunto un certo livello di sicurezza ed efficacia possono entrare nella fase di sperimentazione sull'uomo. Successivamente, tutti gli studi devono essere sottoposti a revisione etica da parte di un'organizzazione chiamata comitato etico. Qualsiasi ricerca che causi gravi danni ai soggetti e tenti di nascondere gli effetti collaterali verrà respinta al fine di proteggere la dignità, la sicurezza e gli interessi dei soggetti. Il medico responsabile della sperimentazione clinica informerà esaustivamente il paziente dei rischi e dei benefici della sperimentazione prima che quest'ultimo vi partecipi e valuterà rigorosamente se le sue condizioni fisiche sono idonee. Pertanto il rischio complessivo è sicuro e controllabile. Allo stesso tempo, i vantaggi delle sperimentazioni cliniche sono abbastanza evidenti. Per la maggior parte dei pazienti affetti da tumori in fase avanzata, i farmaci standard attualmente disponibili sono resistenti o inefficaci. Al momento, partecipare alle sperimentazioni cliniche è una buona scelta. A volte è addirittura l'unica scelta. Una percentuale considerevole di pazienti ne trae beneficio, con un tempo di sopravvivenza prolungato e una qualità della vita notevolmente migliorata.

Partecipare alla ricerca clinica non significa quindi diventare una "cavia". Partecipare a sperimentazioni cliniche presso istituti medici qualificati non solo offre l'opportunità di curare le malattie con metodi più avanzati, ma riduce anche la pressione finanziaria.

Autore: Dipartimento di ricerca clinica, Centro di ricerca clinica di Shanghai

Dipartimento di Gastroenterologia, Ospedale Changhai di Shanghai

Yang Geliang