La cura del diabete è entrata nell'era della terapia cellulare. Alla fine di giugno, la FDA ha approvato la commercializzazione di Lantidra, la prima terapia cellulare per i pazienti affetti da diabete di tipo 1. È approvato per il trattamento di pazienti affetti da diabete di tipo 1 che soffrono di ipoglicemia grave ricorrente e non riescono ancora a raggiungere il livello target di emoglobina glicata nonostante un'intensa gestione e formazione sul diabete. (La prima al mondo! La FDA approva la terapia cellulare per il diabete. Quanto manca alla fine delle iniezioni di insulina?)
Di recente, nel mio Paese, sulla base della registrazione della ricerca clinica sulle cellule staminali da parte della Commissione sanitaria nazionale, il Tianjin First Central Hospital e il Peking University Stem Cell Center hanno collaborato per completare con successo il primo intervento chirurgico al mondo di trapianto di cellule pancreatiche simili a isole differenziate da cellule staminali pluripotenti indotte (CiPSC) riprogrammate chimicamente in soggetti affetti da diabete di tipo 1.
Si tratta di una svolta importante nella terapia con cellule staminali per il diabete nel mio Paese.
Cellule staminali mesenchimali: il tipo di cellula più comunemente utilizzato nella ricerca sul trattamento del diabete <br /> Negli ultimi anni, la terapia con cellule staminali ha fornito una nuova strategia di trattamento per il diabete. Nella ricerca sul trattamento clinico del diabete sono stati ampiamente utilizzati vari tipi di cellule staminali; tra queste, le più comunemente utilizzate sono le cellule staminali mesenchimali. Inoltre, il mio Paese ha pubblicato le conclusioni di diverse ricerche nel campo del trattamento del diabete con cellule staminali mesenchimali.
Le cellule staminali mesenchimali (MSC) sono un tipo di cellule staminali multipotenti dotate del potenziale per l'autoreplicazione e la differenziazione multidirezionale. Possono derivare da una varietà di tessuti, come il midollo osseo, il grasso, la placenta e il cordone ombelicale, e hanno il potenziale per differenziarsi in molteplici tipi di cellule, tra cui ossa, cartilagine, grasso, muscoli, fegato, cuore, pancreas, endotelio, polmone e nervi[2].
Secernendo una varietà di citochine e fattori di crescita, come il fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF), il fattore di crescita degli epatociti (HGF), il fattore di crescita dei fibroblasti (bFGF), il fattore di crescita trasformante-β (TGF-β) e il fattore di crescita insulino-simile (IGF-1), svolge un ruolo antinfiammatorio, immunomodulatore, di promozione dell'angiogenesi e di rigenerazione e riparazione cellulare.
le ultime prove cliniche del mio paese: le cellule staminali mesenchimali sono sicure ed efficaci nel trattamento del diabete di tipo 2 e di tipo 1
Negli ultimi due anni, alcuni studiosi cinesi hanno pubblicato i risultati di una serie di ricerche cliniche relative al trattamento del diabete con cellule staminali mesenchimali. Gli ultimi risultati degli studi clinici dimostrano che il trapianto di cellule staminali mesenchimali è sicuro ed efficace per il trattamento del diabete di tipo 2 e del diabete di tipo 1[2-4].
Risultato 1: è stato dimostrato che le cellule staminali mesenchimali sono sicure ed efficaci nel trattamento del diabete di tipo 2
Nel maggio 2022, il team del professor Mu Yiming del Dipartimento di endocrinologia del primo centro medico dell'Esercito popolare di liberazione cinese (ex Ospedale 301) ha pubblicato l'ultimo "Studio clinico di fase II sull'efficacia e la sicurezza delle cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale nel trattamento del diabete di tipo 2 negli adulti cinesi" sulla rivista Stem Cell Research & Therapy [2]. I risultati di questo studio suggeriscono che la terapia con cellule staminali mesenchimali potrebbe rappresentare un potenziale trattamento per il diabete mellito di tipo 2 (T2DM) negli adulti.
Un totale di 91 pazienti affetti da diabete di tipo 2 hanno partecipato a questo studio clinico di fase II, monocentrico, in doppio cieco, randomizzato e controllato, e sono stati suddivisi in modo casuale in un gruppo sottoposto a terapia con cellule staminali mesenchimali (UC-MSC) (45 casi) e un gruppo placebo (46 casi). Il gruppo UC-MSC è stato sottoposto a infusione endovenosa con 1×106/kg per 3 volte, con un intervallo di 4 settimane tra ogni infusione. Al gruppo di controllo è stata somministrata un'infusione di placebo ed è stato monitorato per 48 settimane.
I risultati hanno mostrato che a 48 settimane, ① il 20% dei pazienti nel gruppo UC-MSC aveva livelli di emoglobina glicosilata (HbA1c) < 7,0% e il loro dosaggio giornaliero di insulina era ridotto di oltre la metà, mentre era solo del 4,55% nel gruppo placebo, con una differenza significativa tra i due gruppi (p < 0,05); ② Il livello di HbA1c nel gruppo MSC è diminuito dell'1,31%, mentre quello nel gruppo placebo è diminuito dello 0,63%, con una differenza significativa tra i due gruppi (p=0,0081); ③ Non si sono verificate gravi reazioni avverse correlate al trattamento con UC-MSC.
Risultato 2: è stato dimostrato che la terapia con cellule staminali mesenchimali protegge la funzione delle cellule β pancreatiche nei pazienti con diabete di tipo 1
Nel 2021, il team del professor Zhu Dalong del Dipartimento di endocrinologia dell'ospedale Gulou di Nanchino ha pubblicato "Trapianto ripetuto di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale nel diabete di tipo 1: uno studio clinico aperto, non randomizzato e controllato in parallelo" su Stem Cell Research & Therapy [3].
A questo studio hanno partecipato complessivamente 53 pazienti (33 adulti e 20 adolescenti) affetti da diabete mellito di tipo 1 (T1DM). Si sono verificati 27 casi nel gruppo MSC e 26 casi nel gruppo di controllo. La dose del gruppo MSC era di 1×106/kg, infusione endovenosa due volte, con un intervallo di 3 mesi.
Dopo un anno di follow-up, 11 soggetti (11/27, 40,7%) nel gruppo MSC hanno raggiunto la remissione clinica, che era significativamente più alta rispetto a quella del gruppo di controllo (3/26, 11,5%). Tre degli adulti trattati con MSC hanno raggiunto l'indipendenza dall'insulina e sono rimasti senza insulina per 3-12 mesi, mentre nessuno del gruppo di controllo ci è riuscito. Le MSC non hanno manifestato gravi reazioni avverse. Lo studio suggerisce che l'iniezione ripetuta di MSC è sicura per i pazienti con diabete di tipo 1 di recente diagnosi e può essere utile nel proteggere la funzionalità delle cellule β pancreatiche.
Risultato 3: Conferma dell'efficacia e della sicurezza a lungo termine delle cellule staminali mesenchimali nel trattamento del diabete di tipo 2
Nel 2021, uno studio sull’efficacia e la sicurezza a lungo termine delle cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale nel trattamento del diabete di tipo 2 [4] ha suddiviso casualmente 61 pazienti con diabete di tipo 2 in: gruppo MSC (31 casi), a cui è stata somministrata 1×106/kg, infusione endovenosa due volte, con un intervallo di 4 settimane; gruppo di controllo (30 casi), infusione endovenosa di soluzione fisiologica. Durante il follow-up di 36 mesi, la glicemia, i livelli di HbA1c, il peptide C, la funzionalità delle cellule β pancreatiche e l'incidenza delle complicanze diabetiche nel gruppo MSC sono migliorati in modo significativo.
Gli autori hanno concluso che l'infusione di MSC può migliorare la funzionalità delle cellule β pancreatiche e ridurre l'incidenza delle complicanze diabetiche e che le MSC possono rappresentare un'opzione efficace per il trattamento dei pazienti con diabete di tipo 2.
Insomma
I risultati clinici preliminari del trattamento con cellule staminali mesenchimali per il diabete hanno dimostrato che l'infusione endovenosa di MSC era sicura e non sono state osservate gravi reazioni avverse. Le MSC possono abbassare il livello di HbA1c nei pazienti diabetici e ridurre il dosaggio giornaliero di insulina. Alcuni pazienti diabetici hanno raggiunto l'indipendenza dall'insulina e non la usano per 3-12 mesi. Il follow-up a lungo termine suggerisce che le MSC potrebbero avere un effetto protettivo sulle cellule β pancreatiche nei pazienti con diabete di tipo 2 e che le cellule staminali mesenchimali potrebbero rappresentare un'opzione efficace per il trattamento dei pazienti con diabete di tipo 2.
Prospettive: le cellule staminali aiutano a invertire il corso naturale del diabete
Nel dicembre 2021, la Federazione Internazionale del Diabete (IDF) ha pubblicato la decima edizione del Global Diabetes Atlas [1]. I dati mostrano che nel 2021, nel mondo c'erano 537 milioni (10,5%) di adulti diabetici di età compresa tra 20 e 79 anni, ovvero 1 persona su 10. Si prevede che il numero totale di persone affette da diabete in tutto il mondo aumenterà a 643 milioni (11,3%) entro il 2030 e a 783 milioni (12,2%) entro il 2045. Oltre 1,2 milioni di bambini e adolescenti soffrono di diabete di tipo 1, più della metà (54%) dei quali ha meno di 15 anni. Inoltre, si stima che nel mondo 240 milioni di persone soffrano di diabete non diagnosticato. Nel 2021 il diabete ha causato 6,7 milioni di decessi, ovvero un decesso ogni 5 secondi. Il diabete è una malattia grave che rappresenta una seria minaccia per la salute umana.
Negli ultimi 100 anni, lo sviluppo e l'applicazione dei farmaci insulinici hanno prolungato la vita dei pazienti diabetici. In futuro, le cellule staminali, come metodo emergente per il trattamento delle malattie, mostreranno un grande potenziale anche nella cura del diabete. Come ha affermato una volta il professor Mu Yiming dell'Ospedale generale dell'Esercito popolare di liberazione cinese: "La terapia con cellule staminali, in quanto biotecnologia, è l'unico metodo di trattamento tra tutti gli attuali programmi di riduzione del glucosio in grado di agire sul meccanismo principale del diabete e invertirne il corso naturale".
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