Partecipare a una sperimentazione clinica significa fare da cavia? Scoprire la verità sulle sperimentazioni cliniche sui farmaci

Autore: Zheng Xin, Wang Weicong, Bai Hua

In quanto ricercatore impegnato nella ricerca farmacologica clinica in un ospedale, i miei parenti e amici mi invidiano molto...

Tuttavia, quando hanno saputo che il mio lavoro principale era reclutare soggetti per sperimentazioni cliniche sui farmaci, molto probabilmente hanno mostrato un pizzico di paura...

L'angelo vestito di bianco con l'aureola un attimo prima si è trasformato in un diavoletto con un sorriso malvagio quando è stato menzionato il termine "sperimentazione clinica di farmaci": aveva paura di essere presa come "cavia".

Perché le persone hanno così tante impressioni negative sulle sperimentazioni cliniche sui farmaci? Cosa pensi delle sperimentazioni cliniche sui farmaci?

Oggi lavoriamo insieme per stabilire cosa è giusto e cosa è sbagliato in questa questione.

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Domanda 1

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Cosa sono le sperimentazioni cliniche sui farmaci?

Per sperimentazione clinica di un farmaco si intende qualsiasi studio sistematico di un farmaco condotto su esseri umani (pazienti o volontari sani) per confermare o rivelare gli effetti, le reazioni avverse e/o le caratteristiche di assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione del farmaco in sperimentazione, con l'obiettivo di determinare l'efficacia e la sicurezza del farmaco in sperimentazione. Può sembrare un po' oscuro, ma in realtà può essere riassunto in due frasi:

Prima frase: Questo medicinale può essere utilizzato dai pazienti?

Una sperimentazione clinica su un farmaco è uno studio medico attentamente progettato il cui scopo è confermare se un nuovo farmaco è efficace. È sicuro? Quali sono gli effetti collaterali? Ci sono ancora questioni irrisolte, come ad esempio se valga la pena utilizzarlo per curare i pazienti, e le risposte a queste domande costituiscono anche la base necessaria affinché le autorità di regolamentazione dei farmaci possano stabilire se i nuovi farmaci possono essere commercializzati. Lo sviluppo di molti nuovi farmaci può richiedere più di 10 anni e ogni processo svolto durante questo periodo è fondamentale per garantire la sicurezza e l'efficacia dei farmaci.

Un'altra frase è: Come si deve usare questo medicinale?

Ogni volta che il tuo medico ti prescrive un medicinale, o ti senti poco bene e vuoi andare in farmacia per comprarlo, ti chiederai sicuramente: questo medicinale funzionerà? È adatto alla mia condizione? Dovrei mangiarlo al mattino o alla sera? Dovrei mangiarlo prima o dopo i pasti? Quante volte al giorno? Quante compresse dovrei assumere ogni volta? Quanti giorni in totale devo mangiare? Quali sono gli effetti collaterali? Sono incinta, posso comunque prendere questo medicinale? La mia funzionalità renale non è buona, posso prendere questo medicinale?

…

Quasi tutte le vostre preoccupazioni possono trovare risposta nelle istruzioni per l'uso del farmaco e gli studi clinici sui farmaci sono il modo migliore per ottenere queste risposte.

Pertanto si può affermare che senza sperimentazioni cliniche non esisterebbero quasi nuovi farmaci, perché nessuno sa come utilizzare il farmaco e cosa succede dopo l'uso.

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Domanda 2

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Quante fasi ci sono nella sperimentazione clinica di nuovi farmaci?

La sperimentazione clinica di nuovi farmaci generalmente attraversa tre fasi, ciascuna con obiettivi specifici.

Se queste 3 fasi vengono superate con successo, il farmaco verrà sottoposto all'ente di regolamentazione (State Food and Drug Administration) per l'approvazione. Dopo l'approvazione di un farmaco, potrebbero essere condotti ulteriori studi nella fase 4.

Le quattro fasi sono:

Gli studi di fase I generalmente selezionano un piccolo numero di persone sane per testare nuovi farmaci al fine di valutarne la sicurezza, determinare l'intervallo di dosaggio sicuro e determinare quali effetti collaterali hanno;

Gli studi di fase II utilizzano il farmaco in studio su decine o addirittura centinaia di pazienti per valutarne l'efficacia e valutarne ulteriormente la sicurezza;

Gli studi di fase III testano il farmaco in studio su una popolazione di diverse centinaia o migliaia di pazienti per confermarne l'efficacia, monitorarne gli effetti collaterali e confrontarlo con i trattamenti comunemente utilizzati;

Gli studi di fase IV, chiamati anche studi post-marketing, esaminano l'esperienza reale a lungo termine e forniscono informazioni aggiuntive sui rischi, i benefici e l'uso ottimale di un farmaco.

Con l'avanzare delle fasi della sperimentazione clinica, la nostra comprensione di un farmaco, della sua sicurezza ed efficacia continua ad aumentare.

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Domanda 3

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Chi partecipa alle sperimentazioni cliniche sui farmaci?

"Tester antidroga"?

"Cavia"?

Si tratta di un malinteso che molte persone hanno riguardo alla partecipazione alle sperimentazioni cliniche sui farmaci.

Alle sperimentazioni cliniche sui farmaci non partecipano solo i pazienti, ma anche persone sane (sperimentazioni cliniche di fase I), che chiamiamo "soggetti". Sono partecipanti importanti nelle sperimentazioni cliniche. In teoria, chiunque può partecipare a una sperimentazione clinica, ma deve soddisfare determinati requisiti fisici, avere una corretta comprensione e conoscenza delle sperimentazioni cliniche e un certo senso di responsabilità sociale.

La partecipazione alle sperimentazioni cliniche deve essere completamente volontaria e puoi ritirarti in qualsiasi momento durante la sperimentazione. Si prega di notare che è possibile recedere in qualsiasi momento e senza alcuna motivazione.

Prima di partecipare a una sperimentazione, è necessario comprendere appieno lo scopo, i farmaci, il processo e in particolare i benefici e i rischi della sperimentazione. Solo dopo un'attenta valutazione e il consenso informato si potrà partecipare ufficialmente alla sperimentazione.

Inoltre, ogni sperimentazione clinica prevede rigidi criteri di inclusione ed esclusione. Solo i pazienti (volontari sani) che soddisfano questi criteri possono essere selezionati per la sperimentazione clinica e diventarne i soggetti. Ad esempio, se è noto che un determinato farmaco è efficace solo per i pazienti con una mutazione genetica positiva, il criterio di inclusione nella fase di screening della sperimentazione clinica saranno i pazienti con una mutazione genetica positiva.

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Domanda 4

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Ci sono dei rischi nel partecipare a una sperimentazione clinica su un farmaco?

Ogni attività medica comporta dei rischi, anche la vita quotidiana ne ha: mangiare (mangiare troppo può causare pancreatite), camminare (slogarsi accidentalmente la caviglia o cadere), dormire (molte persone si sono svegliate presto la mattina con un dolore al collo così forte da non riuscire a muoversi) e, naturalmente, gli studi clinici presentano dei rischi.

Alcuni rischi sono legati al meccanismo d'azione del farmaco. Ad esempio, gli anticoagulanti comportano inevitabilmente il rischio di emorragia.

Alcuni rischi sono correlati al dosaggio del farmaco. Ad esempio, assumere una sola compressa in piccole dosi potrebbe non rappresentare un problema, ma assumerne dosi elevate in modo continuativo causerà effetti collaterali.

Ricordate la scena della serie TV Nirvana in Fire in cui la Regina accusa falsamente la Concubina Jing di aver dato all'Imperatore dell'erba avvelenata? Dopo aver indagato, l'imperatore disse: "I dottori dell'ospedale imperiale hanno calcolato che se volesse avvelenarmi con l'erba kudzu, dovrebbe far bollire un'intera stanza di erba ogni giorno e darmela da bere".

Dopo aver letto questo, hai pensato silenziosamente nel tuo cuore: "L'imperatore è saggio"? Questo ci dice che "qualsiasi discussione sulla tossicità senza considerare il dosaggio è solo una cospirazione!"

Alcuni rischi sono legati alle condizioni fisiche del paziente (chiamate anche differenze individuali). Persone diverse reagiranno in modo diverso allo stesso medicinale. Come dice il proverbio, "quello che per uno è il cibo per un altro può essere il veleno". Ad esempio, la maggior parte delle persone non avrà problemi con la penicillina, ma alcuni individui soffriranno di shock anafilattico; Alcune persone sviluppano tosse dopo aver assunto un determinato farmaco antipertensivo, mentre altre manifestano edema.

L'entità del rischio non può essere generalizzata. Alcune reazioni avverse hanno un'incidenza elevata, ma sono molto lievi e accettabili per la maggior parte delle persone. Alcune sono molto rare, ma possono essere fatali. Anche se la gravità è la stessa, il trattamento deve essere diverso a causa delle diverse finalità del trattamento. Ad esempio, una grave leucopenia dopo una terapia farmacologica è molto comune e accettabile per i farmaci chemioterapici usati per il trattamento del cancro, ma se si tratta di un farmaco antipertensivo, temo che nessuno userà questo farmaco.

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Domanda 5

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Ci sono dei vantaggi nel partecipare alle sperimentazioni cliniche sui farmaci?

I soggetti sani che partecipano alle sperimentazioni cliniche di fase I sui farmaci non ne trarranno alcun beneficio. La loro partecipazione è del tutto volontaria e mira a contribuire allo sviluppo medico e alle necessità sociali, pertanto meritano il massimo rispetto (qui meritano un applauso).

La maggior parte dei pazienti che partecipano a sperimentazioni cliniche sui farmaci hanno il potenziale per trarre beneficio dall'uso di nuovi farmaci. Per le malattie per le quali attualmente non esistono opzioni terapeutiche, questa potrebbe addirittura rappresentare l'unica speranza per i pazienti. Naturalmente, per i farmaci in fase di ricerca, l'efficacia e la sicurezza sono ancora incerte, quindi anche i benefici sono incerti.

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Domanda 6

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Chi proteggerà i miei interessi quando partecipo a sperimentazioni cliniche sui farmaci?

Ogni sperimentazione clinica su un farmaco presenta rischi e benefici diversi e, poiché i partecipanti sono diversi, anche i rischi e i benefici che sperimentano sono diversi. Tuttavia, ogni fase della sperimentazione clinica sui farmaci è progettata per massimizzare la sicurezza dei soggetti.

Innanzitutto, le sperimentazioni cliniche sui farmaci vengono generalmente condotte in ospedali di ricerca con eccellenti condizioni mediche e i medici e gli infermieri coinvolti sono tutti professionisti esperti. Nella progettazione dei piani di ricerca, si affideranno a autorevoli conoscenze professionali per ridurre al minimo i rischi e faranno del loro meglio per garantire la sicurezza dei soggetti durante l'intero processo di sperimentazione. Una volta che si verifica un evento avverso grave, questo verrà valutato e gestito immediatamente e segnalato alle autorità di regolamentazione e ai comitati etici secondo procedure di segnalazione molto severe.

Un “Comitato etico” è un’organizzazione specificamente progettata per rivedere e supervisionare le sperimentazioni cliniche. Sono composti da numerosi esperti del settore medico/farmaceutico, avvocati, esperti di etica e rappresentanti della comunità e dei pazienti che non hanno alcun interesse personale nella ricerca. Hanno il compito di approvare la conduzione delle sperimentazioni cliniche e di controllare che i diritti e gli interessi dei soggetti siano tutelati durante le sperimentazioni cliniche. Si può dire che siano la "famiglia" dei soggetti.

Indipendentemente da quanto sia scientificamente valido uno studio clinico, se la sicurezza e i diritti dei soggetti non sono garantiti, il comitato etico non lo approverà e la successiva ricerca e sviluppo non potranno essere condotti. Inoltre, se durante la sperimentazione clinica dovesse verificarsi qualcosa che leda i diritti e gli interessi dei soggetti, il comitato etico potrà interromperla in qualsiasi momento.

In secondo luogo, ogni azienda farmaceutica che avvia sperimentazioni cliniche deve essere pienamente responsabile di qualsiasi danno alla salute dei soggetti coinvolti nelle sperimentazioni che si verifichi nel corso delle stesse. I medici ricercatori forniranno un trattamento attivo e appropriato per questi danni e i costi del trattamento saranno a carico della casa farmaceutica o dell'assicurazione stipulata. Quando, in base alla normativa, è richiesto un risarcimento finanziario, anche l'azienda farmaceutica deve farsi carico di tale risarcimento.

Infine, le aziende farmaceutiche non sono disposte a condurre sperimentazioni sugli esseri umani con facilità. Inizieranno le sperimentazioni cliniche solo dopo aver effettuato verifiche adeguate in laboratorio e sugli animali e quando saranno pienamente certi dell'efficacia e della sicurezza. Il motivo è semplice. Oltre ai rigidi requisiti di accesso per condurre sperimentazioni sull'uomo, le sperimentazioni cliniche sono troppo costose. L'investimento in ogni sperimentazione clinica è astronomico. In media, la ricerca e lo sviluppo di un nuovo farmaco possono costare più di 8 miliardi di dollari e richiedere decenni.

Per questo motivo, le aziende che sviluppano farmaci sono estremamente caute nell'includere i soggetti, poiché sperano fermamente che il nuovo farmaco sia sicuro ed efficace per tutti i soggetti.

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Domanda 7

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Perché gli studi clinici richiedono la partecipazione di tutti?

Per far progredire la medicina, le sperimentazioni cliniche necessitano di partecipanti con background clinici, età, razze ed etnie diversi, per aiutare a verificare quali farmaci siano efficaci. Ci vogliono molto lavoro e risorse per scoprire e sviluppare nuovi farmaci in laboratorio, sottoporli per la prima volta alla sperimentazione umana e poi ottenerne l'approvazione per la commercializzazione.

Possiamo avvalerci dei più grandi scienziati, delle attrezzature più avanzate e di miliardi di dollari per condurre ricerche, ma se nessuno partecipa alle sperimentazioni cliniche, sarebbe come combattere una guerra con solo aerei e carri armati, ma senza soldati. Le sperimentazioni non potranno procedere e la medicina resterà ferma.

Insomma

Infine, vorremmo dire che durante l'intero processo di sperimentazione clinica dei farmaci, i ricercatori, le aziende farmaceutiche e le autorità di regolamentazione a tutti i livelli hanno una gestione e una supervisione estremamente rigorose delle sperimentazioni cliniche, al fine di proteggere gli interessi dei soggetti da eventuali violazioni e di garantire che i dati preziosi ottenuti dalle sperimentazioni cliniche siano veritieri e affidabili. In caso di falsificazione dei dati di una sperimentazione clinica, potrebbero essere imposte severe sanzioni penali a seconda della gravità delle circostanze. Pertanto, la sperimentazione clinica dei farmaci è un'impresa solare, protetta dalla scienza, dall'etica e dalle normative, che porterà benefici alle generazioni presenti e future!

Senza sperimentazioni cliniche sui farmaci, si può affermare che non ci saranno nuovi farmaci o nuove terapie a beneficio dei pazienti. I soggetti che partecipano alle sperimentazioni cliniche sui farmaci hanno contribuito alla salute dell'intera umanità e costituiscono un gruppo di persone che merita rispetto e a cui va garantita la massima protezione. Le sperimentazioni cliniche sono una fase inevitabile nello sviluppo di nuovi farmaci. Per promuovere il progresso della medicina è necessaria la partecipazione e l'assistenza dell'intera società.

Alla luce di ciò, ritieni ancora che i soggetti che partecipano alle sperimentazioni cliniche sui farmaci siano trattati come "cavie"?

Fermiamoci qui per ora per quanto riguarda le sperimentazioni cliniche dei nuovi farmaci. Se hai bisogno di informazioni più approfondite, puoi lasciare un messaggio nell'area interattiva qui sotto e faremo del nostro meglio per rispondere alle tue domande.

Ringraziamenti

Colonna di azione sulla scienza della salute in questo numero del Peking Union Medical College Journal

Creatori principali: Zheng Xin, Wang Weicong, Bai Hua

Informazioni sull'autore

Fonte: Peking Union Medical College Journal

A cura di: Liu Yang Zhao Na

丨Recensito da: Li Na, Li Yule, Dong Zhe

Produttore: Wu Wenming

Avviso di copyright:

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