Interpretazione del primo farmaco a base di cellule staminali del mio Paese

Di recente (2 gennaio 2025), la National Medical Products Administration, attraverso la procedura di revisione e approvazione prioritaria, ha approvato condizionatamente la commercializzazione del primo farmaco cinese per la terapia con cellule staminali, "Amimaxetal Injection" ! Il farmaco sarà utilizzato come farmaco da prescrizione per trattare la malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGVHD) nei pazienti di età pari o superiore a 14 anni che hanno fallito la terapia ormonale e che colpiscono principalmente il tratto digerente, offrendo nuove speranze a molti pazienti. Quindi, cosa sono le cellule staminali? Che tipo di cellule staminali contiene questo farmaco?

01 Cosa sono le cellule staminali

Le cellule staminali sono cellule dotate del potenziale per l'auto-rinnovamento e la differenziazione multidirezionale (Figura 1). In parole povere, le cellule che possono varcare la soglia della famiglia delle cellule staminali devono possedere due abilità principali: la capacità di " replicazione " (una diventa due, due diventano quattro...); abilità di " trasformazione " (diventare altri tipi di cellule). In base alla capacità di "trasformazione" da forte a debole, le cellule staminali possono essere suddivise in cellule staminali totipotenti, cellule staminali pluripotenti e cellule staminali multipotenti.

【Figura 1. Caratteristiche di base delle cellule staminali】

02 Il principio attivo di “Amytometosyl Injection” – cellule staminali mesenchimali

Il principio attivo di "Amytometosyl Injection" sono le cellule staminali mesenchimali derivate dal tessuto del cordone ombelicale umano , comunemente chiamate MSC.

Le capacità di replicazione e deformazione delle MSC sono a un livello medio nella famiglia delle cellule staminali e sono relativamente sicure e più controllabili. Nell'organismo, le MSC possono differenziarsi in specifici tipi di cellule, come osteociti o condrociti, per sostituire e riparare i tessuti danneggiati e possono anche promuovere l'autoriparazione dell'organismo regolando il sistema immunitario e il microambiente tissutale. È proprio per queste caratteristiche che le MSC sono diventate il tipo di cellula staminale più apprezzato nella ricerca clinica. Oltre a essere ricavate dal tessuto del cordone ombelicale, le MSC possono essere ottenute anche da diversi tessuti umani, come il midollo osseo, il grasso e la placenta . Dopo l'amplificazione e l'identificazione in vitro, possono essere reintrodotti nell'organismo per il trattamento della malattia (Figura 2).

【Figura 2. Acquisizione, identificazione e trattamento clinico delle MSC】

Tuttavia, occorre notare che le MSC ottenute da diverse fonti di donatori, fonti di tessuti e condizioni di coltura presentano sia somiglianze che differenze nella morfologia e nella funzione. Anche un gruppo di MSC ottenute attraverso la stessa via può presentare delle differenze. Chiamiamo questo tipo di cellula anche " eterogeneità ". Per fornire una definizione relativamente unificata di MSC, nel 2006 l'International Society for Cellular Therapy (ISCT) ha stabilito tre standard minimi per l'identificazione delle MSC umane:

(1) Può crescere per adesione plastica;

(2) La maggior parte delle cellule esprime le molecole proteiche CD105, CD73 e CD90 sulla propria superficie, ma non esprime molecole proteiche come CD45, CD34, CD14, CD11b, CD79a, CD19 e HLA-DR;

(3) Le cellule possono differenziarsi in osteoblasti, adipociti e condrociti quando coltivate in vitro.

A causa dell'eterogeneità delle MSC, qualsiasi prodotto a base di cellule staminali mesenchimali deve essere sottoposto a rigorosi test e monitoraggi per quanto riguarda la fonte, il metodo di acquisizione, il metodo di coltura e le proprietà cellulari. Allo stesso tempo, le sue indicazioni devono essere ripetutamente verificate per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento prima che possa essere realmente applicato nella pratica clinica.

03 Le cellule staminali non sono una panacea

Cellule staminali è un termine generico che comprende diversi tipi di cellule. Oggi ci concentreremo sulle cellule staminali mesenchimali, che rappresentano anche il principale tipo di prodotti a base di cellule staminali attualmente disponibili sul mercato. In futuro continueremo a presentarvi altri tipi di cellule staminali.

Va sottolineato che, indipendentemente dal tipo di cellula staminale, non si tratta affatto di una "panacea". Esistono differenze nei processi di produzione e nelle popolazioni cellulari ottenute dai diversi prodotti di cellule staminali. Anche le indicazioni corrispondenti a ciascun prodotto sono diverse. Non è possibile mescolarle casualmente e non si può credere ciecamente a diverse terapie con cellule staminali non verificate scientificamente senza una guida professionale! Il preparato di cellule staminali "Amymetosel Injection" disponibile in commercio nel mio Paese viene utilizzato principalmente per trattare specifiche reazioni di rigetto che si verificano dopo il trapianto di cellule staminali emopoietiche. Questo tipo di malattia è relativamente raro. Per quanto riguarda la cura con cellule staminali per altre malattie, nel mio Paese è ancora necessario partecipare alle sperimentazioni cliniche. Per dettagli specifici, fare riferimento al nostro tweet precedente "Hotspot | Online MLM ha puntato gli occhi sulle cellule staminali? Ti porta più vicino al trattamento formale con cellule staminali".