Farmaci di ricerca originali, ecco cosa sono

Questo è il 5262° articolo di Da Yi Xiao Hu

Nel dicembre 2024 sono stati annunciati i risultati del decimo lotto di approvvigionamento centralizzato nazionale di farmaci con restrizioni di volume. Nessun farmaco originale vinse la gara, il che attirò l'attenzione diffusa dell'intera società sui farmaci originali. In questo articolo vengono spiegati i problemi che più preoccupano tutti riguardo ai farmaci originali.

1. Che cosa è un farmaco originale?

I farmaci di ricerca originali sono nuovi farmaci originali la cui commercializzazione viene approvata solo dopo aver esaminato migliaia di composti e rigorosi studi clinici. Sono farmaci originali, i primi sviluppati e commercializzati. Di solito, i farmaci originali godono di un certo periodo di protezione brevettuale al momento del loro lancio sul mercato. Durante questo periodo, la società farmaceutica di ricerca e sviluppo detiene i diritti esclusivi sul farmaco e altre società farmaceutiche non possono produrre lo stesso farmaco.

2. Come vengono sviluppati i farmaci originali?

La ricerca e lo sviluppo di farmaci originali sono difficili, hanno un ciclo lungo e richiedono grandi investimenti. Dall'inizio del XXI secolo, il tempo medio di ricerca e sviluppo di un farmaco originale ha richiesto più di 10 anni e il costo medio di ricerca e sviluppo ha raggiunto i miliardi di dollari. Il processo di ricerca e sviluppo è un processo estremamente complesso, che comprende principalmente le seguenti fasi:

1. Scoperta di farmaci e ricerca preclinica

Per dettagli specifici, fare riferimento all'articolo "Che cosa è lo sviluppo di nuovi farmaci? Quali passaggi e processi sono necessari oltre alle sperimentazioni cliniche?"

(II) Fase di sperimentazione clinica (sperimentazioni cliniche dalla fase I alla fase III)

Se i risultati degli studi preclinici saranno soddisfacenti, il farmaco entrerà nella fase di sperimentazione clinica. Questa fase è suddivisa in tre stadi: gli studi clinici di fase I valutano principalmente la sicurezza e la tollerabilità del farmaco; determinare il dosaggio raccomandato e valutarne preliminarmente l'efficacia e i parametri farmacocinetici. Gli studi clinici di fase II valutano ulteriormente l'efficacia e la sicurezza del farmaco, ottimizzano il dosaggio e determinano la migliore selezione del dosaggio per gli studi di fase III; Gli studi clinici di fase III verificano l'efficacia e la sicurezza del farmaco su una popolazione più ampia di pazienti e rappresentano anche la fase più critica per determinare se il farmaco può essere commercializzato.

(III) Approvazione normativa

Dopo aver completato tutti gli studi clinici necessari e ottenuto i dati, le aziende farmaceutiche presenteranno una domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco all'agenzia di revisione dei farmaci del loro Paese. L'agenzia di revisione dei farmaci esaminerà tutti i dati rilevanti e alla fine determinerà se il farmaco può essere approvato per la commercializzazione.

(IV) Studio clinico di fase IV

Nota anche come ricerca post-marketing, si riferisce alla ricerca condotta dopo l'immissione in commercio del farmaco, incentrata sull'uso effettivo del farmaco e sulla sua sicurezza a lungo termine, con un'ampia gamma di gruppi di pazienti come soggetti della ricerca.

Sebbene i farmaci originali siano stati sottoposti a rigorose fasi di ricerca, sviluppo e sperimentazione clinica e la loro efficacia e sicurezza siano state verificate, ciò non significa che siano assolutamente efficaci. Nel trattamento individuale, una certa percentuale di pazienti potrebbe non rispondere bene al farmaco originale. Inoltre, l'efficacia del farmaco può essere influenzata da molti fattori, tra cui le differenze individuali dei pazienti, la gravità della malattia, altri farmaci concomitanti e la compliance del paziente.

3. Perché i farmaci originali sono solitamente più costosi?

A causa di fattori quali gli elevati costi di ricerca e sviluppo, i lunghi cicli di ricerca e sviluppo e la tutela dei brevetti, i prezzi dei farmaci originali sono solitamente più elevati. Le multinazionali farmaceutiche investono ogni anno decine o centinaia di miliardi di dollari nella ricerca e nello sviluppo di farmaci originali, tra cui gli stipendi dei ricercatori scientifici, le attrezzature di laboratorio, i costi delle sperimentazioni cliniche, ecc., che costituiscono la base di costo elevata dei farmaci originali. Ad esempio, durante l'epidemia di COVID-19, Pfizer ha investito 30.000 persone e 2 miliardi di dollari per sviluppare un vaccino contro il COVID-19. Durante il periodo di protezione del brevetto, il farmaco originale gode dell'esclusiva di mercato e ad altre aziende farmaceutiche non è consentito imitarlo, consentendo al produttore del farmaco originale di recuperare i costi di ricerca e sviluppo e di realizzare profitti, promuovendo al contempo lo sviluppo sostenibile di farmaci innovativi.

4. I farmaci originali, i farmaci innovativi e i farmaci importati sono tutti la stessa cosa?

Farmaci originali e farmaci innovativi sono essenzialmente la stessa cosa: entrambi si riferiscono a nuovi farmaci con diritti di proprietà intellettuale indipendenti. Tuttavia, i farmaci originali non sono necessariamente farmaci importati; potrebbero anche essere farmaci innovativi sviluppati da aziende farmaceutiche nazionali cinesi. Negli ultimi anni, la ricerca e lo sviluppo di farmaci innovativi da parte delle aziende farmaceutiche nazionali cinesi si è sviluppata rapidamente, rendendo disponibili molti farmaci originali ai pazienti cinesi; D'altro canto, sebbene la maggior parte dei farmaci importati siano farmaci originali, alcuni sono farmaci generici.

5. Sta diventando sempre più difficile prescrivere farmaci originali importati negli ospedali?

Nel contesto generale della politica di approvvigionamento centralizzato, i farmaci originali importati sono spesso svantaggiati nelle gare d'appalto centralizzate a causa dei loro prezzi più elevati, il che rende loro difficile aggiudicarsi le gare e le loro possibilità di entrare negli ospedali pubblici sono notevolmente ridotte. Alcune aziende farmaceutiche multinazionali che non sono disposte a "scambiare prezzo per volume" stanno modificando le loro strategie e alcune hanno spostato la loro attenzione dagli ospedali pubblici ai mercati extraospedalieri, come farmacie e ospedali privati.

Autore: Pfizer (Cina) Research and Development Co., Ltd.

Zhang Yiqiong, Dipartimento di sviluppo clinico oncologico