Conoscenze comuni sui farmaci per i bambini con istiocitosi a cellule di Langerhans

Che cos'è l'istiocitosi a cellule di Langerhans ?

L'istiocitosi a cellule di Langerhans (LCH) è una malattia rara caratterizzata dalla proliferazione di specifiche cellule dendritiche della linea monociti-macrofagi. La malattia colpisce spesso le ossa, i polmoni, il fegato, la milza, il midollo osseo, i linfonodi e la pelle e può accumularsi in vari organi del corpo. I sintomi includono eruzione cutanea, distruzione ossea, pus nel condotto uditivo esterno, esoftalmo, epatosplenomegalia, polidipsia, poliuria e linfoadenopatia. Alcuni bambini potrebbero avere febbre e bassi livelli di globuli.

Come si cura l'LCH?

La necessità di un trattamento dipende dalle manifestazioni cliniche del bambino e dai risultati della valutazione. In alcuni casi il coinvolgimento di singole ossa e il semplice coinvolgimento della pelle non richiedono trattamento, ma solo un monitoraggio regolare dei cambiamenti della condizione. Per i pazienti che necessitano di un trattamento, alcuni necessitano di metotrexato e 6-mercaptoguanina domiciliari durante il periodo di mantenimento del trattamento di prima linea. Nei pazienti affetti da patologie gravi è possibile ricorrere alla terapia mirata.

Che cosa è la Mercaptopurina?

Noto anche come azatioprina 6-MP o 6-mercaptopurina. Viene utilizzato principalmente per la chemioterapia di mantenimento nei pazienti affetti da LCH.

Quali sono le reazioni avverse più comuni del 6-MP?

Gli effetti collaterali più comuni includono danni al fegato, soppressione del midollo osseo, immunosoppressione, ecc. Pertanto, durante l'uso di 6-MP è probabile che si verifichino enzimi epatici anormali, colestasi, leucopenia e neutropenia e una bassa funzionalità immunitaria. Oltre a ciò, il farmaco presenta anche altri effetti collaterali, come ipoglicemia e danni renali. Quanto più ci si avvicina alla dose completa, tanto più evidenti saranno gli effetti collaterali del farmaco.

Come scattare correttamente 6-MP?

Per evitare che l'intolleranza alla chemioterapia porti alla soppressione del midollo osseo e all'infezione, la dose di 6-MP viene gradualmente regolata e aumentata partendo da una piccola dose. Se il paziente è ben tollerato, la dose può essere gradualmente aumentata fino a raggiungere una dose sufficiente. Se la routine del sangue e le funzioni epatiche e renali rimangono stabili dopo l'assunzione di una dose sufficiente, si può prendere in considerazione l'aumento graduale del dosaggio per mantenere l'efficacia del farmaco.

Quali esami devono essere eseguiti durante la terapia farmacologica?

1. Esami del sangue di routine: durante l'applicazione di 6-MP, di solito è opportuno mantenere la conta dei globuli bianchi a circa 3,0x109/L e la conta dei neutrofili a circa 1,0x109/L. Si raccomanda di monitorare la routine del sangue almeno una volta alla settimana durante il trattamento con 6-MP. Se si notano segni di diminuzione della conta ematica, si consiglia di effettuare controlli di routine delle analisi del sangue 2-3 volte a settimana. Se la conta ematica diminuisce bruscamente, si consiglia di monitorare la routine delle analisi del sangue ogni giorno.

2. Funzionalità epatica e renale: si raccomanda di monitorare la biochimica del sangue almeno una volta al mese nella fase iniziale (includendo almeno la funzionalità epatica e della cistifellea, prestare attenzione al monitoraggio della funzionalità renale e cardiaca) e monitorare la routine delle urine una volta al mese. Dopo aver iniziato a usare la dose massima, si raccomanda di monitorare la biochimica del sangue settimanalmente nella fase iniziale, passare a due settimane dopo una stabilità continua e passare a una volta al mese dopo una stabilità continua. Se si verificano altre malattie epatobiliari o disfunzioni d'organo, si raccomanda di aumentare la frequenza del monitoraggio.

Qual è il modo corretto di somministrare il farmaco?

6-MP è una normale compressa che può essere spezzata in pezzi per la somministrazione orale. Di solito si consiglia di assumerlo per via orale prima di coricarsi. L'assunzione di 6-MP di notte è più efficace e presenta meno effetti collaterali come il vomito.

Cosa devo fare se dimentico una dose?

Se entro 12 ore ti ricordi di aver dimenticato di prendere il medicinale, puoi prenderlo normalmente. Se sono trascorse più di 12 ore, non è necessario compensare la dose assunta, ma è sufficiente assumere la dose successiva all'orario consueto. Ma dobbiamo ricordare a tutti che è meglio non saltare le dosi dei farmaci. Maggiore è il numero di volte in cui si salta una dose, più instabile sarà la concentrazione del farmaco nel sangue, il che ne comprometterà l'efficacia. Naturalmente, non raddoppiare la dose senza autorizzazione solo perché hai saltato una dose. Se si assume una quantità eccessiva di 6-MP, si può verificare un avvelenamento; in tal caso è necessario recarsi in ospedale e consultare un medico o un farmacista.

(Cheng Xiaoling, Ospedale pediatrico di Pechino, Università medica della Capitale)