Annunciato il premio Nobel per la medicina o la fisiologia 2023, legato al vaccino COVID-19

Il 2 ottobre, alle 11:45 CET (17:45 BJT), il Comitato per il Premio Nobel ha annunciato che il Premio Nobel per la Fisiologia o la Medicina 2023 è stato assegnato a Katalin Karikó e Drew Weissman per le loro scoperte sulle modifiche delle basi nucleosidiche, che hanno portato allo sviluppo di vaccini a mRNA efficaci per combattere il COVID-19.

Drew Weissman e Katalin Karikó hanno collaborato presso l'Università della Pennsylvania più di 20 anni fa per studiare l'mRNA come potenziale approccio terapeutico. Nel 2005 hanno pubblicato una ricerca fondamentale che ha rivelato come modificare l'mRNA in modo che possa essere utilizzato a scopo terapeutico e hanno sviluppato una strategia efficace che consente all'mRNA di essere trasportato nell'organismo per raggiungere il bersaglio corretto. Pieter Cullis è noto per aver sviluppato lipidi cationici ionizzabili, essenziali per il funzionamento dei vaccini a mRNA. Prima della loro scoperta, i vaccini a mRNA sviluppati per proteggere dalle malattie infettive non stimolavano in modo efficace e sicuro una risposta protettiva del sistema immunitario nei modelli animali. Lo studio del 2005 e i risultati successivi hanno portato al successo delle sperimentazioni sugli animali e sugli esseri umani, con Pfizer/BioNTech e Moderna che hanno concesso la licenza per l'uso della tecnologia dell'Università della Pennsylvania nei loro vaccini. Il vaccino Pfizer-BioNTech è distribuito in 126 Paesi in tutto il mondo, 71 dei quali utilizzano il vaccino Moderna (purtroppo la Cina continentale non è inclusa).

Secondo precedenti notizie dal sito web ufficiale del Premio Nobel, l'importo del premio per ciascun premio Nobel aumenterà di 1 milione di corone svedesi nel 2023, raggiungendo quota 11 milioni di corone svedesi (circa 7,3 milioni di yuan). Il mondo esterno ipotizza che il motivo sia il notevole deprezzamento della corona svedese rispetto alle altre principali valute dall'inizio dell'anno. Non è la prima volta che il Premio Nobel aumenta il suo importo.

Di seguito è riportata un'introduzione alla tecnologia mRNA (RNA messaggio) pubblicata su "Fanpu" l'anno scorso.

Lezioni dal virus

Per gli esseri umani, i virus hanno sempre svolto il ruolo di nemici a molti livelli, ma imparare dai nemici è qualcosa in cui gli esseri umani sono molto bravi, e lo stesso vale per i virus come nemici.

Quando un virus invade il corpo umano, può dirottare le cellule umane affinché lavorino a suo favore, producendo il materiale genetico e gli involucri esterni di cui ha bisogno e poi producendo altri virus. Questa tattica è insidiosa ed efficace. In quanto invasori cellulari, possono utilizzare le cellule umane per accumulare rapidamente la propria forza e poi lanciare un attacco al sistema immunitario.

Dopo aver capito questo, gli scienziati hanno iniziato a chiedersi: se i virus possono trasformare le nostre cellule in fabbriche di elaborazione delle proteine, perché gli esseri umani non possono usare la stessa strategia per produrre proteine?

A quanto pare, anche noi possiamo farlo. Dopo che questa idea visionaria fu proposta, gli scienziati condussero decenni di ricerche e alla fine riuscirono a trasformarla in realtà quando scoppiò la nuova epidemia di coronavirus. Il vaccino Pfizer/BioNtech e altri nuovi vaccini contro il coronavirus hanno imitato questa caratteristica del virus: hanno utilizzato l'mRNA per istruire le nostre cellule a produrre frammenti proteici riconoscibili dal sistema immunitario, in modo che quest'ultimo possa imparare a riconoscere gli invasori e produrre immunità.

Il rapido sviluppo di questa tecnologia ha beneficiato della pandemia di COVID-19: la rapida diffusione dell'epidemia ha innescato un'urgente domanda di vaccini, spingendo ad accelerare ripetutamente lo sviluppo di nuovi vaccini. Sono stati notati i potenziali vantaggi dei vaccini a mRNA, caratterizzati da rapidità di sviluppo e basso costo. Pieter Cullis, professore di biologia presso l'Università della British Columbia, Canada, lo ha descritto in questo modo: "Il rapido sviluppo del vaccino COVID-19 ci mostra quanto velocemente gli esseri umani possano sviluppare nuovi farmaci. Il vaccino mRNA ha impiegato solo tre mesi dalla sua nascita al suo utilizzo".[1]

Il nuovo vaccino contro il coronavirus è solo l'inizio. Se riusciamo a usare questo metodo per reclutare i nostri corpi, proprio come i soldati di leva, per combattere in modo proattivo le malattie, allora niente, dalle infezioni batteriche alle malattie autoimmuni, e persino le malattie genetiche difficili da debellare e i tumori, potrà sfuggire al contrattacco di quest'arma. Cullis lo ha descritto come "una rivoluzione nella forma dei farmaci, la velocità con cui vengono sviluppati e testati è incredibile". Sebbene siamo solo al punto di partenza e innovazioni come i vaccini a mRNA siano appena apparse, non è esagerato affermare che la tecnologia a mRNA cambierà sicuramente la situazione della lotta umana contro le malattie.

La medicina ha fatto progressi fin dall'epoca moderna, ma sono pochissimi i progressi che possono essere definiti "rivoluzionari" e i vaccini a mRNA possono essere considerati una di queste. Perché gli scienziati sono così entusiasti del potenziale della tecnologia mRNA e delle terapie correlate? Per farlo è necessario partire dalla storia dei vaccini.

Dai virus vivi ai manuali di istruzioni

I primi vaccini erano generalmente costituiti da virus "vivi", che spesso presentavano mutazioni che li rendevano meno tossici, rendendoli meno pericolosi dei virus selvaggi ma comunque in grado di generare una risposta immunitaria nel corpo umano. I vaccini vivi sono molto efficaci e in passato hanno salvato l'umanità da disastri su larga scala, come i primi vaccini contro il vaiolo e la rabbia che conosciamo.

Ma i vaccini vivi presentano anche degli svantaggi: innanzitutto, sono molto difficili da produrre perché i virus possono essere prodotti solo da cellule viventi; in secondo luogo, la versione attenuata del virus completo è ancora minacciosa e può danneggiare le persone con un sistema immunitario più debole; Ma, cosa più importante, i virus utilizzati per produrre vaccini vivi hanno il potenziale di mutare, il che li rende doppiamente pericolosi. Proprio come dopo la somministrazione orale del vaccino vivo attenuato contro la poliomielite, il virus può subire una mutazione inversa nel corpo del ricevente e ripristinare la sua neurotossicità, il che può causare la diffusione del virus dopo la sua escrezione, con gravi conseguenze.

Pertanto, con il progresso della scienza, molti vaccini moderni hanno abbandonato i "virus vivi" utilizzati nei primi tempi e hanno iniziato a utilizzare virus inattivati ​​per produrre vaccini. Oggigiorno, molti vaccini subunitari non richiedono nemmeno l'uso di virus completi (vivi o morti). Per avere un effetto immunitario è sufficiente utilizzare frammenti di virus riconoscibili dal sistema immunitario, come proteine ​​o polisaccaridi. Ma produrre tali vaccini resta difficile a causa di un limite di qualsiasi farmaco a base di proteine: devono essere prodotti in cellule viventi. Lo sviluppo tradizionale dei vaccini è limitato da questo, poiché i problemi di capacità devono essere affrontati in ogni fase, dalla preparazione delle dosi per i test iniziali alla successiva produzione su larga scala. È inoltre difficile modificare il percorso di produzione se un candidato vaccino non funziona bene.

Tuttavia, solo pochi decenni fa, i biologi hanno studiato la modalità di riproduzione dei virus e hanno scoperto una potenziale scorciatoia: invece di iniettare virus o parti di proteine ​​virali nell'organismo, è meglio fornire al nostro organismo la formula genetica per produrre proteine ​​virali e lasciare che sia l'organismo stesso a produrre questi antigeni. I nostri corpi sono delle fabbriche naturali di proteine, ma solitamente producono solo le proteine ​​di cui il corpo umano ha bisogno, secondo modelli specifici. Queste ricette proteiche sono generalmente immagazzinate in modo permanente nel DNA nucleare delle nostre cellule. Quando una cellula ha bisogno di produrre una proteina, crea una copia dell'RNA sotto forma di mRNA. Questi mRNA trasmettono le istruzioni alle fabbriche di proteine ​​della cellula, i ribosomi, e questo processo continua per ore o giorni finché l'mRNA non si scompone e la produzione di proteine ​​cessa.

Sviluppo della tecnologia mRNA

Nel 1990, i biologi hanno utilizzato i topi per dimostrare che aggiungendo DNA o mRNA codificanti proteine ​​alle cellule viventi, i topi sarebbero stati in grado di produrre grandi quantità di proteine. Questa scoperta è stata entusiasmante perché è molto più facile produrre DNA e RNA in laboratorio che produrre proteine[2]. Questo esperimento dimostra la fattibilità della "scorciatoia": se riusciamo ad analizzare con precisione la sequenza di mRNA corrispondente alla proteina che innesca una risposta immunitaria, possiamo produrre molto rapidamente un prototipo di vaccino. Inoltre, il processo di produzione di questo vaccino non richiede il ricorso ad alcun processo biologico, quindi la velocità di produzione sarà notevolmente migliorata rispetto ai vaccini tradizionali.

Ma tra teoria e pratica c'è sempre una distanza. Ora che abbiamo compreso il principio, come possiamo mettere in pratica questa "scorciatoia"? Il primo ostacolo che gli scienziati hanno incontrato sono state le difese dell'organismo contro l'RNA estraneo. Poiché molti virus e parassiti utilizzano l'RNA per dirottare le cellule e produrre i nutrienti di cui hanno bisogno per riprodursi, è improbabile che il corpo umano non risponda: nel nostro sangue, nel sudore e nelle lacrime è presente una sostanza chiamata "RNasi", che può rapidamente scomporre qualsiasi RNA presente all'esterno della cellula. Anche se l'RNA estraneo riesce a superare questa linea di difesa e invade la cellula, innescherà comunque una serie di risposte di difesa da parte della cellula. Anna Blakney, esperta di bioingegneria presso l’Università della British Columbia, la spiega così: “Nel corso dell’evoluzione, il corpo umano ha imparato a utilizzare una varietà di mezzi per rilevare e difendersi dai virus a RNA”.[1]

Qualcuno potrebbe chiedersi: il vaccino non deve innescare una risposta immunitaria nel corpo umano? I vaccini, infatti, devono dare l'allarme al sistema immunitario, spingendolo ad agire contro il virus. Ma se il corpo risponde così fortemente all’RNA introdotto che questo viene distrutto prima di poter esprimere la proteina desiderata, allora non saremo in grado di ottenere la risposta immunitaria che desideriamo per combattere il virus. Per questo motivo, la maggior parte dei biologi aveva in passato un atteggiamento negativo nei confronti della tecnologia dei vaccini a mRNA e un numero sempre maggiore di ricercatori si è concentrato sullo sviluppo di vaccini basati sul DNA. Ma finora le sperimentazioni sui vaccini a DNA sono state deludenti: nessun vaccino è riuscito a indurre una forte risposta immunitaria.

Il rapido sviluppo della tecnologia mRNA nel periodo successivo fu dovuto a due innovazioni fondamentali. Il primo caso risale al 2005, quando Katalin Karikó e Drew Weissman dell'Università della Pennsylvania riuscirono a modificare chimicamente l'mRNA in modo che potesse eludere il rilevamento immunitario nelle cellule. Poiché la quantità di mRNA distrutta dai meccanismi di difesa della cellula è notevolmente ridotta, la produzione di proteine ​​aumenta di quasi 1.000 volte[3].

La seconda è la svolta nella tecnologia del packaging. I ricercatori hanno confezionato con successo l'mRNA in nanoparticelle lipidiche per proteggerle dalla degradazione da parte delle RNasi nel sangue e le hanno trasportate nelle cellule[4]. L'approccio ha dovuto superare una grande sfida: l'RNA è carico negativamente e quindi si lega solo ai lipidi caricati positivamente, ma i lipidi caricati positivamente sono tossici e tendono a lacerare le cellule. Gli scienziati hanno risolto in modo intelligente questo problema: hanno sviluppato un lipide inizialmente carico positivamente e in grado di incapsulare con successo l'RNA. Una volta che questo lipide entra nell'organismo, perde la sua carica positiva e quindi la sua tossicità. Dopo anni di graduali miglioramenti, nel 2010, un farmaco chiamato patisiran ha utilizzato questa tecnologia chiave e ha dimostrato in sperimentazioni sull’uomo che la tecnologia era sicura per il corpo umano, aprendo la strada al rapido sviluppo e utilizzo di vaccini a mRNA[5].

Dopo queste due scoperte fondamentali, le prospettive della tecnologia mRNA cominciarono a diventare chiare ed entusiasmanti. Nel marzo 2013 si è verificata in Cina un'epidemia di influenza aviaria H7N9, che ha contagiato circa 100 persone. Una volta pubblicata online la sequenza genetica del virus, un team della Novartis ha sviluppato da zero un candidato vaccino a mRNA in soli otto giorni. Nel giro di poche settimane, il vaccino candidato ha dimostrato di produrre buoni risultati nei topi[6]. Rispetto ai tempi di sviluppo dei vaccini tradizionali, che richiedono un anno o più, la velocità di sviluppo dei vaccini a mRNA ha creato un record storico sorprendente. Ma poiché l'epidemia di H7N9 si è conclusa rapidamente, questo lavoro non è stato proseguito. Da allora, a causa della grande incertezza sulle prospettive e sui profitti della nuova tecnologia, le grandi aziende farmaceutiche hanno rinunciato a seguirne l'evoluzione, lasciando l'opportunità ad aziende più piccole come BioNTech e Moderna.

Molte terapie mRNA erano già in fase di sperimentazione prima della pandemia globale di coronavirus nel 2020. Questi piccoli studi si sono concentrati sul trattamento del cancro inducendo il sistema immunitario a colpire le proteine ​​mutanti nei tumori, ma nessuna terapia è stata ancora approvata per l'uso negli esseri umani. Dopo lo scoppio della pandemia di nuovo coronavirus a livello mondiale, la tecnologia mRNA si è rivelata utile e la forte domanda del mercato ha accelerato notevolmente la sua ricerca e sviluppo. Le aspettative non sono state deluse: nell'agosto 2020, il vaccino BNT162b2 sviluppato congiuntamente da Pfizer e BioNTech è diventato il primo vaccino a mRNA a ricevere la piena approvazione della FDA.

Dopo che la fattibilità della tecnologia mRNA fu pienamente dimostrata durante l'epidemia, essa ottenne il favore di molti investitori. "È come una corsa all'oro", ha detto Cullis. "La tecnologia MRNA ha chiaramente molte potenziali applicazioni. Puoi esprimere qualsiasi proteina tu voglia."

Il prezzo basso è il re

Negli ultimi anni, con lo sviluppo della tecnologia, il panorama farmaceutico è cambiato. Alcuni farmaci macromolecolari a base di proteine ​​sono stati approvati per la commercializzazione. Sono più mirati e hanno effetti terapeutici migliori rispetto ai tradizionali farmaci a piccole molecole. La maggior parte di questi farmaci macromolecolari sono anticorpi appositamente progettati per combattere malattie specifiche. Gli anticorpi sono una classe speciale di macromolecole proteiche. Sono una classe di proteine ​​protettive prodotte dal sistema immunitario umano contro gli invasori che causano malattie (come gli antigeni). Gli anticorpi progettati dagli scienziati possono essere utilizzati per diversi scopi: oltre al trattamento del cancro, spesso citato, possono anche aiutare a curare malattie autoimmuni, una serie di malattie infettive e persino fastidiose emicranie.

Questi farmaci accuratamente progettati sono generalmente molto efficaci, ma hanno anche uno svantaggio evidente: sono difficili e richiedono molto tempo per essere prodotti, il che li rende incredibilmente costosi. Per alcuni pazienti che necessitano di iniezioni regolari di anticorpi a lungo termine, questa sarà una cifra insostenibile. Ad esempio, una malattia renale mortale chiamata sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS) può essere trattata con un farmaco anticorpale chiamato eculizumab, ma è uno dei farmaci più costosi al mondo, costando ai pazienti circa 300.000 sterline (circa 2,43 milioni di RMB) all'anno[7].

Perché è così costoso? Forse potremo capirlo se capissimo quanto è difficile produrre proteine ​​in fabbrica. Sappiamo che la funzione delle proteine ​​non dipende solo dalla precisa disposizione degli amminoacidi, ma anche dalla struttura tridimensionale in cui si ripiegano, e ogni fase di questo ripiegamento può avvenire solo nelle cellule viventi. Ciò significa che non solo il processo di produzione deve produrre questa struttura tridimensionale in modo accurato, ma deve anche essere protetta da eventuali danni durante i successivi processi di purificazione, conservazione e trasporto; tutti questi passaggi devono essere personalizzati per ogni diversa proteina.

Al contrario, produrre mRNA è molto più semplice perché le informazioni più importanti che codificano, ovvero la sequenza di basi, possono essere prodotte utilizzando processi chimici senza bisogno di cellule viventi, e diversi mRNA possono essere prodotti utilizzando lo stesso processo di produzione. Se potessimo utilizzare la tecnologia mRNA per trasferire le fasi di produzione dei farmaci nel nostro organismo, ovvero lasciare che il nostro organismo produca attivamente le proteine ​​necessarie secondo le istruzioni dell'mRNA (proprio come fanno i vaccini a mRNA), il costo necessario per produrre lo stesso effetto terapeutico sarebbe notevolmente ridotto. Si tratta di un enorme vantaggio rispetto ai farmaci a base di proteine ​​e le nuove terapie emergeranno più rapidamente e più facilmente. L'ideale sarebbe poter curare qualsiasi malattia con farmaci a mRNA.

Tuttavia, nella pratica, esiste una differenza tra farmaci a mRNA e vaccini a mRNA: i primi consentono all'organismo di produrre direttamente grandi quantità di anticorpi, mentre i secondi inducono l'organismo umano a produrre anticorpi iniettando mRNA virale. Perché il vaccino funzioni è necessaria solo una piccola quantità di proteine ​​virali e, poiché le proteine ​​estranee possono causare infiammazioni, la produzione di proteine ​​virali deve essere limitata a una piccola parte del corpo, come i muscoli della parte superiore del braccio, dove solitamente vengono somministrate le iniezioni del vaccino. Se si vuole che il corpo umano produca una grande quantità di anticorpi, è necessario iniettare una grande quantità di mRNA nel sangue. Vengono quasi tutti assorbiti dalle cellule epatiche, che producono proteine ​​specifiche (anticorpi) e le rilasciano nel sangue. In sostanza, questo processo trasforma il fegato in un bioreattore per la produzione di una varietà di farmaci proteici[8].

Questa idea non è stata verificata fino al 2017. Norbert Pardi, professore di microbiologia all’Università della Pennsylvania, ha dimostrato sui topi che questo concetto è possibile[9]. Ciò significa anche che questo tipo di terapia a mRNA è ancora nelle sue fasi iniziali. Tra le numerose aziende impegnate attivamente nello sviluppo di terapie a mRNA, Moderna è piuttosto all'avanguardia. Nel 2019, l'azienda ha segnalato per la prima volta i risultati sperimentali positivi dell'mRNA in grado di codificare direttamente gli anticorpi nel corpo umano. Questa terapia codifica direttamente gli anticorpi contro il virus chikungunya [10].

È prevedibile che la tecnologia mRNA possa essere utilizzata non solo per produrre anticorpi, ma anche per produrre una varietà di altre proteine. Nell'agosto 2021, Moderna ha iniziato a sperimentare un nuovo tipo di mRNA in grado di codificare contemporaneamente due proteine ​​di segnalazione, una per il trattamento delle malattie autoimmuni e l'altra per il trattamento delle malattie genetiche sostituendo gli enzimi difettosi. Se tali sperimentazioni avessero successo, si potrebbe assistere a un'esplosione del numero di trattamenti basati sulla tecnologia mRNA. Ciò rappresenterà un grande vantaggio per i pazienti: non solo il prezzo del farmaco sarà più basso (rispetto ai farmaci proteici), ma anche il dosaggio richiesto sarà inferiore rispetto a quello dell'iniezione proteica diretta. Inoltre, una singola dose di mRNA può continuare a produrre proteine ​​per diversi giorni e possiamo anche modificare artificialmente l'mRNA per farlo funzionare più a lungo.

Si verifica un leggero ritardo nella produzione di anticorpi mediante mRNA rispetto all'iniezione diretta dell'anticorpo. In passato alcuni scienziati avevano espresso preoccupazioni circa i possibili ritardi nelle terapie a mRNA, ma lo studio ha scoperto che questi piccoli ritardi potrebbero non essere significativi, anche in situazioni che richiedono un trattamento d'urgenza, come l'avvelenamento. Ad esempio, uno studio recente sui topi ha scoperto che l’iniezione di mRNA era efficace quanto l’iniezione diretta di anticorpi quando si era di fronte a una dose letale di tossina botulinica[11].

Il futuro è promettente

Man mano che i problemi vengono risolti uno per uno, la terapia a mRNA sta diventando una realtà. Il problema più urgente da risolvere è quello del targeting : se riuscissimo a trovare un modo per somministrare i farmaci a organi o tessuti specifici, come il cervello o il midollo osseo, l'uso della tecnologia mRNA sarebbe più ampio.

Sebbene al momento l'attuale livello di somministrazione del farmaco sia già utilizzabile e sufficiente, ad esempio l'AZD8601 di Moderna è già in fase di sperimentazione sull'uomo. Può stimolare la crescita dei vasi sanguigni nelle ferite che non guariscono o nei tessuti danneggiati da infarti. Tuttavia, molte malattie genetiche sono causate dall'assenza di proteine ​​funzionali in determinati tessuti ed è difficile trasportare l'mRNA in siti diversi dal fegato, a meno che non venga iniettato direttamente in quel tessuto.

In risposta a questo problema, gli scienziati hanno proposto diverse soluzioni. Una strategia consiste nell'inserire l'mRNA nel guscio vuoto di un virus che è noto per colpire specifici tipi di cellule, utilizzando il virus come vettore per trasportare l'mRNA a tessuti specifici. Tuttavia, il sistema immunitario ha memoria e attacca anche i virus già comparsi in precedenza, quindi questo metodo non può essere utilizzato più di una volta. Nell'agosto 2021, un team ha riferito di aver creato con successo un guscio basato su una proteina umana che potrebbe fungere da vettore, il che dovrebbe risolvere questo problema[12]. Tuttavia, Blakney ritiene che "si tratti di una strategia praticabile, ma c'è ancora molto da migliorare e testare.

L'impiego della tecnologia mRNA per combattere il cancro è possibile grazie a una terapia chiamata "vaccino contro il cancro". L'idea generale dei vaccini contro il cancro è quella di consentire al sistema immunitario di una persona di distinguere accuratamente le cellule tumorali da quelle normali e di stimolare la risposta del sistema immunitario del paziente introducendo antigeni tumorali nel corpo del paziente in varie forme (come acidi nucleici, peptidi proteici, ecc.) per eliminare le cellule tumorali. Poiché le mutazioni delle cellule tumorali variano da paziente a paziente, i vaccini contro il cancro sono generalmente personalizzati e richiedono il sequenziamento genetico delle singole cellule tumorali per identificare i bersagli, che di solito sono proteine ​​mutanti presenti nelle cellule tumorali. Uno dei principali vantaggi dell'uso della tecnologia mRNA per personalizzare i vaccini contro il cancro è che, una volta identificati questi obiettivi, i vaccini contro il cancro possono essere prodotti rapidamente e a costi relativamente bassi; inoltre, il prezzo del vaccino potrebbe scendere.

Tuttavia, la difficoltà dei vaccini contro il cancro non risiede nella tecnologia, bensì nella comprensione delle caratteristiche delle cellule tumorali. Smita Nair della Duke University nella Carolina del Nord ritiene che individuare obiettivi specifici per il tumore sia molto difficile e che indurre l'organismo ad attaccare attivamente le cellule tumorali non sia un compito facile, perché le cellule tumorali sono molto astute e le proteine ​​sulla loro superficie sono molto simili a quelle delle cellule normali, il che le rende difficili da rilevare per il sistema immunitario. Sviluppare vaccini contro il cancro è molto più difficile che sviluppare vaccini contro le malattie infettive. Vale la pena attendere con ansia questo lavoro, ma è molto impegnativo.

Secondo le statistiche, attualmente in tutto il mondo sono in fase II le terapie a mRNA contro il cancro sottoposte a sperimentazioni cliniche, quattro delle quali sono vaccini personalizzati. Nel 2021, sono stati approvati per la conduzione un totale di 71 studi sui vaccini a mRNA, rispetto ai soli due del 2018. Sebbene la stragrande maggioranza degli esperimenti sia ancora rivolta alle malattie infettive, le persone hanno ancora grandi aspettative per le terapie a mRNA.

Non c'è dubbio che i vaccini a mRNA e le terapie correlate siano molto promettenti, ma occorre comunque procedere con cautela. L'esperimento sugli anticorpi del virus chikungunya rimane finora l'unico esperimento volto a produrre proteine ​​terapeutiche sugli esseri umani e i suoi risultati completi non sono ancora stati pubblicati, quindi non possiamo essere certi che questo approccio sia sicuro ed efficace. Dobbiamo ancora prestare molta attenzione alla sua possibile tossicità e condurre esperimenti correlati con test di tossicità in una fase successiva.

I risultati di altri studi correlati sugli animali, in particolare quelli sui primati non umani, sono positivi e dimostrano lo straordinario potenziale della terapia a mRNA. Sebbene la strada da percorrere sia impegnativa, se riusciremo a superare le difficoltà rimanenti, come i problemi di targeting e conservazione menzionati sopra (gli attuali vaccini a mRNA devono essere conservati congelati), potremo applicare questa strategia appresa dai virus per curare quasi tutte le malattie.

In un certo senso, non c'è molto di rivoluzionario nei vaccini e nelle terapie a mRNA, perché in ultima analisi sono le proteine ​​a funzionare. Il problema è che le terapie tradizionali somministrano queste proteine ​​direttamente al corpo umano, mentre i vaccini a mRNA utilizzano la fabbrica naturale di produzione di proteine ​​del corpo umano per fornire istruzioni per ottenere gli stessi risultati. Ma in termini di costi e velocità di ricerca e sviluppo, produzione e test, la tecnologia mRNA è completamente rivoluzionaria e presenta vantaggi assoluti. In questa pandemia di COVID-19, i vaccini a mRNA hanno salvato centinaia di migliaia di vite in meno di un anno dalla loro prima introduzione. Non è quindi esagerato definire i vaccini a mRNA e le varie terapie che ne conseguiranno una rivoluzione medica. Il suo futuro, e il futuro dell'umanità, resta pieno di speranza.

Riferimenti

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[12]https://www.newscientist.com/article/2287676-delivering-mrna-inside-a-human-protein-could-help-treat-many-diseases/

Pianificazione e produzione

Fonte: Fanpu

Titolo originale: "Il premio Nobel per la biomedicina 2023 è stato assegnato alla tecnologia mRNA, che non solo combatte i virus, ma apre anche le porte alla speranza di una rivoluzione medica"

Compilato da Wangwang

Redattore: Yinuo