Non aver paura della parola “lupo”, come ballare con il “lupo”?

Il 10 maggio di ogni anno si celebra la Giornata mondiale del lupus.

La manifestazione più caratteristica del lupus eritematoso sistemico è l'eritema a forma di farfalla sul ponte del naso e su entrambe le guance. Il nome " lupus " deriva dal fatto che un tempo si credeva che l'eritema a forma di farfalla sul viso della malattia assomigliasse al morso di un lupo, da cui il nome " lupus eritematoso sistemico ".

Quando le lesioni del lupus eritematoso sono limitate alla pelle, si parla di lupus eritematoso cutaneo ; quando le lesioni coinvolgono più organi del corpo, si parla di lupus eritematoso sistemico (LES). Il LES che inizia durante l'infanzia è detto LESc (LES ad esordio infantile).

Attualmente, il LES c, come le malattie croniche come l'ipertensione e il diabete, non può essere completamente curato. Tuttavia, grazie agli sforzi congiunti di medici e pazienti, la malattia può essere controllata e alleviata e alcuni bambini affetti da LES possono interrompere completamente l'assunzione di farmaci. La maggior parte dei bambini può studiare, lavorare e vivere normalmente una volta che la malattia è sotto controllo.

Sappiamo già che il LES è una malattia che colpisce diversi organi e sistemi del corpo. Pertanto, la strategia di trattamento del LES deve valutare attentamente l'impatto della malattia sull'organismo del bambino, formulare un piano di trattamento personalizzato basato su diagnosi e piani di trattamento standardizzati e comunicare in modo approfondito con il bambino e i suoi genitori, tenendo conto dei fattori familiari, del rendimento scolastico del bambino e di altri fattori sociali, e cercare di ritardare il più possibile la progressione della malattia. Pertanto, si raccomanda che i bambini affetti da LES ricevano il trattamento da un reumatologo pediatrico il più presto possibile.

Come genitori, ciò che più li preoccupa è

Il bambino può essere guarito?

Posso interrompere l'assunzione del medicinale?

Per quanto tempo dovrei assumere gli ormoni?

In effetti, questo è l'obiettivo del trattamento del LES: ridurre il più possibile il dosaggio dei glucocorticoidi, mantenere efficacemente la remissione clinica o una bassa attività della malattia e prevenire un aumento del danno agli organi e la recidiva della malattia. La maggior parte dei farmaci utilizzati per curare il LES ha effetti collaterali. In parole povere, il nostro obiettivo è ridurre al minimo gli effetti collaterali dei farmaci, tenendo sotto controllo la malattia. Per questo motivo, i medici si sforzano di mettere in pratica il principio del " minimo danno, massima efficacia ", non solo pianificando il trattamento farmacologico, ma anche riducendo al minimo l'impatto sullo studio e sulla vita dei bambini e migliorandone la qualità di vita.

Attualmente, sono molti i tipi di farmaci utilizzati nel LES c, tra cui glucocorticoidi, idrossiclorochina, ciclofosfamide, micofenolato mofetile, metotrexato, ciclosporina, tacrolimus , ecc. Allo stesso tempo, anche agenti biologici come rituximab e belimumab hanno dimostrato di essere efficaci.

Con così tanti medicinali, come dovrei scegliere?

La formulazione di un piano di trattamento specifico richiede che la decisione finale venga presa da un reumatologo pediatrico esperto, sulla base dei risultati di una valutazione dettagliata delle condizioni del bambino. Per prima cosa vorrei presentarvi alcuni medicinali di uso comune.

(1) Glucocorticoidi

I farmaci di base per il trattamento del LES sono i glucocorticoidi, che spesso chiamiamo ormoni. Possono essere somministrati per via endovenosa o orale. Il medico deciderà la via di somministrazione e il dosaggio del farmaco in base alla gravità delle condizioni del bambino e al suo peso. Tuttavia, la medicina è un'arma a doppio taglio. L'uso di ormoni può avere molti effetti collaterali. Ti spieranno di nascosto e ti renderanno irrequieto. Dopo un uso prolungato, possono verificarsi uno dopo l'altro aumento di peso, pressione alta, arteriosclerosi, fluttuazioni della glicemia, cataratta, osteoporosi, depressione... Ma diventare un Buddha o un diavolo dipende dalla persona che impugna la spada. Pur beneficiando dei benefici apportati dagli ormoni, i pazienti dovrebbero anche riesaminare questa relazione.

Solo affrontando il problema possiamo risolverlo.

Affrontare le cose nel modo giusto significa rispettare i fatti e mantenere l'equilibrio. Il medico elaborerà un piano di trattamento completo basato su considerazioni globali. La scelta del dosaggio e del percorso terapeutico più appropriati è fondamentale per la sopravvivenza quando si usano i glucocorticoidi. È come se uno chef astuto sapesse quanto calore usare quando cucina diversi piatti. I medici intelligenti hanno gradualmente imparato a usare il giusto "calore" nei loro piani di trattamento per i bambini. Oggigiorno, la maggior parte degli effetti collaterali degli ormoni può essere prevenuta e trattata con la supervisione di un medico esperto.

Esiste un modo per prevedere in anticipo l'efficacia e gli effetti collaterali dei farmaci?

Potrebbe essere possibile apprendere in anticipo alcune informazioni chiave attraverso la genomica dei farmaci. Nella pratica clinica, spesso si riscontra che due bambini hanno la stessa diagnosi, le stesse condizioni generali e vengono trattati con lo stesso farmaco, con le stesse modalità d'uso e dosaggio, ma gli effetti terapeutici sono molto diversi! Una delle ragioni di questa differenza è la differenza nei geni dei farmaci. Ad esempio, è noto che il gene ABCB1 è associato all'incidenza di reazioni avverse e i bambini con genotipo TT e allele T potrebbero aver bisogno di altre opzioni terapeutiche. Quando si parla di glucocorticoidi, i genitori devono comprendere che:

1. Ha forti effetti immunosoppressori e antinfiammatori, quindi i suoi effetti sono ampi e complessi e variano a seconda delle diverse dosi;

2. Svolge un ruolo di ponte insostituibile nel trattamento delle malattie immunitarie. I medici sceglieranno la dose e il percorso terapeutico più appropriati;

3. Oggigiorno, la maggior parte degli effetti collaterali dei glucocorticoidi può essere prevenuta e trattata con la collaborazione dei genitori e con le tecniche specialistiche dei medici.

Naturalmente, essendo un'anima con una personalità così diversa e interessante, il glucocorticoide stesso sta ancora lavorando duramente. Certamente non vuole solo godersi il piacere di ampliare i confini della cura; Ciò che vuole fare è essere collocata come una stella nel cielo stellato della storia della medicina umana.

(2) Idrossiclorochina

L'idrossiclorochina è il trattamento di base per il LES; A causa degli effetti collaterali sugli occhi, il medico controllerà le condizioni oftalmologiche del bambino prima e durante l'uso. (3) Immunosoppressori

Nei pazienti affetti da LES che non rispondono bene al trattamento ormonale combinato con idrossiclorochina, è necessario aggiungere immunosoppressori; nei pazienti con coinvolgimento degli organi, si raccomanda di aggiungere immunosoppressori durante il trattamento iniziale. Tuttavia, come accennato in precedenza, per farmaci quali ciclofosfamide, micofenolato mofetile, metotrexato, ciclosporina, ecc., la scelta specifica dell'immunosoppressore deve basarsi sulla valutazione degli organi interessati, sulle linee guida per la diagnosi e il trattamento e sulla tolleranza fisica del bambino. (4) Agenti biologici

Se il regime terapeutico standard (idrossiclorochina associata a glucocorticoidi, con o senza immunosoppressori) risulta ancora inefficace, è difficile ridurre la dose di ormoni o le ricadute sono frequenti, si possono aggiungere agenti biologici come belimumab e rituximab.

La crescita e lo sviluppo dei bambini affetti da LES rappresentano un argomento di grande preoccupazione per molti genitori. Si raccomanda ai genitori di portare regolarmente i propri figli a valutare il loro stato e le tendenze di crescita e sviluppo e, se necessario, di effettuare valutazioni dell'età ossea, dei livelli dell'ormone della crescita, ecc. Per i bambini con esigenze particolari e se le condizioni lo consentono, si possono prendere in considerazione anche le iniezioni di ormone della crescita, ma ciò deve essere eseguito dopo una valutazione completa da parte di più discipline, come specialisti in immunologia pediatrica e reparti di endocrinologia, garantendo nel contempo la sicurezza.

I bambini affetti da LES possono tornare a scuola normalmente una volta che le loro condizioni si sono stabilizzate. Se dovessero incontrare periodi particolari nel loro percorso di studio, potranno discutere con i loro medici se il piano terapeutico debba essere modificato. In sintesi, ci auguriamo che, grazie agli sforzi congiunti di genitori, medici, bambini e società, i bambini affetti da LES possano avere una vita meravigliosa come i bambini normali.

Suggerimenti dal Peking Union Medical College:

① Poiché l'assunzione del medicinale può sopprimere il sistema immunitario, il paziente sarà più suscettibile alle infezioni o l'infezione stessa verrà mascherata. Pertanto, è necessario prestare particolare attenzione all'uso a lungo termine e osservare attentamente le reazioni avverse.

② Durante la terapia farmacologica, è necessario controllare regolarmente la pressione sanguigna, il peso, la glicemia, gli elettroliti nel sangue, il sangue occulto nelle feci e sottoporsi a un esame oculistico.

③Se è necessario assumere glucocorticoidi per un lungo periodo, è opportuno prestare attenzione all'integrazione di calcio e vitamina D per prevenire l'osteoporosi e le fratture.

④ Si raccomanda ai genitori di portare regolarmente i propri figli a valutare il loro stato e le tendenze di crescita e sviluppo. Se necessario, si possono prendere in considerazione le iniezioni di ormone della crescita, ma ciò deve essere fatto in condizioni di sicurezza e dopo una valutazione completa da parte di un medico.

Il tema di questo articolo deriva dal tema del numero 3 del 2023 del Peking Union Medical College Journal: Malattie reumatiche e immunitarie pediatriche

Redattore: Liu Yang e Zhao Na

Correzione di bozze: Li Na, Li Yule, Dong Zhe, Li Huiwen

Produttore: Wu Wenming

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